年02月26日，美国FDA宣布，批准BridgeBioPharma子公司OriginBiosciences开发的Nulibry（fosdenopterin）上市，用于降低因A型钼辅因子缺乏（MolybdenumCofactorDeficiency，MoCD）导致的死亡风险。Nulibry是美国FDA批准的首款治疗MoCD的创新疗法。
Nulibry（fosdenopterin）研发代码BBP-/ORGN，是一种cPMP（环吡喃单磷酸）底物替代疗法，fosdenopterin是cPMP氢溴酸盐二水合物，它可以替代cPMP并允许MoCo的合成步骤继续进行，在激活MoCo依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。
在包含13例接受治疗的患者与18例未接受治疗的匹配患者的研究结果显示，接受Nulibry治疗的患者3年生存率为84%，而未接受治疗的患者为55%。Nulibry治疗的患者应避免暴露于阳光下，并在暴露于阳光下时应佩戴防护服和太阳镜，涂抹防晒霜。
A型钼辅因子缺乏症（MoCD）是一种由于钼辅因子合成中断引起的常染色体隐性遗传病，极其罕见，患者通常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。作为cPMP氢溴酸盐二水合物，fosdenopterin可以替代cPMP并允许钼辅因子的合成步骤继续进行，在激活钼辅因子依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。MoCo对防止亚硫酸盐的神经毒性代谢物s-硫代半胱氨酸（s-sulfocystei）的积累至关重要。A型MoCD患者常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。疾病进展迅速，婴儿死亡率高。那些存活超过最初几个月的患者出现大幅度发育迟缓，并遭受不可逆神经损伤。
“该批准是FDA首次批准一款治疗这种毁灭性疾病的疗法，”FDA药物评估和研究中心罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室主任HyltonV.Joffe博士说，“FDA仍然致力于促进为罕见疾病患者开发和批准安全有效的疗法，这是一个具有急迫需求的领域。”
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。