近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准大麻二酚药物Epidiolex口服制剂，用于治疗1岁及以上“结节性硬化症（TSC）”患者相关的癫痫发作。
美国FDA批准的CBD药物Epidiolex是这是目前美国FDA批准的唯一合法大麻药物。此前，美FDA已经批准Epidiolex用于治疗2岁及以上患者的Lennox-Gastaut综合征（LGS）或Dravet综合征相关的癫痫发作。
Epidiolex治疗TSC相关癫痫发作的有效性，在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中得到了证实。在这项试验中名患者中有名患者接受了Epidiolex治疗，在16周的治疗期间，与安慰剂治疗的患者相比，使用Epidiolex治疗的TSC患者的癫痫发作频率明显降低。
CBD药物适应症
结节性硬化症（TSC），又称Bourneville病，是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合征。儿童期发病，发病率约为1/，男女之比为2：1。癫痫是本病的主要神经症状，发病率占70%～90%。年5月，中国国家卫生健康委员会制定的《第一批罕见病目录》将结节性硬化症收录其中。
Lennox-Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。
Dravet综合征，又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种少见的由遗传因素引起的癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等特点。
CBD药物合法化历程
年6月，美国FDA（美国食品药品监督管理局）批准Epidiolex在美国上市销售，用于治疗2岁及以上患者的Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征相关的癫痫发作。
年9月，欧盟委员会（EC）批准EPIDYOLEX（Epidiolex在欧洲的商标）在欧盟上市销售，用于2岁及以上的癫痫病患者的治疗。EC的批准在欧盟28个成员国以及挪威，冰岛和列支敦士登均有效。
年11月，英国国家医疗服务体系（NHS）批准了Epidyolex在英格兰用于治疗与LennoxGastaut综合征（LGS）或Dravet综合征相关联的癫痫发作。
年2月，GWPharmaceuticals向美国FDA提出Epidiolex的补充新药申请（sNDA），申请扩大Epidiolex的适用范围，用于治疗与结节性硬化症（TSC）有关的癫痫发作。
年3月，GWPharmaceuticals向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份变更申请，申请批准Epidyolex用于治疗与结节性硬化综合症（TSC）相关的癫痫发作。
年4月，美国禁毒署将Epidiolex移出“管制物质法（CSA）”的附表V。医生可以更容易开具Epidiolex的处方，不会受到国家处方药监测计划的阻碍。处方的有效期也跟其他非管制药物一样，延长到1年。各州的药房大幅增加这种药物的储备，患者也可以跨药房购买。
年8月，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其大麻二酚药物Epidiolex口服制剂，用于治疗1岁及以上“结节性硬化症（TSC）”患者相关的癫痫发作。