罕见病“用药难”，一直是横在罕见病患者面前的一大难题。
近来，对于罕见病难治性癫痫病患群体来说，他们期盼的春天终于来了！
今年5月，国家药品审评中心（CDE）更新优先审评公示名单，拟将宜昌人福药业的仿制药氯巴占片的上市申请纳入优先审评，用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗。
9月，医院开出全国第一张处方。
10月22日，宜昌人福药业举办依诺思氯巴占片全国上市发布会。从此，癫医院药房购买到氯巴占了。
01
一场罕见病患儿家庭的“自救”行动
癫痫，由脑内神经元异常放电导致，现有治疗方法远未满足患者的临床需求。
在所有癫痫患者中，LGS占比1%~2%。这是一种儿童期发病的严重发育性癫痫性脑病，超过90%的LGS患儿为药物难治性癫痫，预后差，很难达到癫痫无发作。
自20世纪80年代起，氯巴占在超过个国家被用作抗癫痫药物；早期的临床研究结果表明，有一半以上的患者癫痫发作频率降幅超过了50%；
在专业医师看来，氯巴占具有“疗效确切、安全性高、耐受性良好”的特点，可以说是癫痫患儿们的救命药。
然而，在氯巴占上市以前，这款药物在国内却属于禁药，根本买不到。
这是因为氯巴占含有致瘾性成分，可能会有滥用、误用和成瘾的风险，因此被我国列为第二类精神药品严格管制，没有合法地位。
买不到药，就意味着孩子的病情无法得到控制，体弱一些的孩子就可能会有生命危险。
天下没有哪个父母忍心看着自己的孩子受罪，患儿的家长们便想办法从海外购买。然而，国家对精神药品进出口实行准许证管理制度，氯巴占没有获得进口许可，个人也根本没有办法直接从海外购买。
后来，一个叫“铁马冰河”的男人，同时也是一位癫痫患儿的父亲，通过某些渠道从海外购买到了氯巴占，用于救治自己的孩子。
一些其他病友得知铁马冰河能够买到这种救命药，便也请求他帮忙“带点药回来”。慢慢地，他开始为国内的癫痫患儿代购氯巴占，代购的价格几乎没太多盈利空间，他只希望那些孩子们能够像自己的孩子一样，吃上救命药，然后活下来。
越来越多的患儿找到他，从他那里得到了价格便宜的氯巴占。在他的“代购群”里，一群患儿家属们聚在一起抱团取暖，有时候谁家的药不够了，手里药比较充裕的家庭就会帮忙匀一些过去，大家仿佛都看到了活下去的希望。
但这份希望没过多久就被打破了。
2个月后，铁马冰河因涉嫌走私、贩卖毒品罪被刑事拘留。有几位因为帮其代收氯巴占包裹的患儿母亲，也被认定为走私毒品而被逮捕。
这条唯一能给孩子们供药的道路被切断了。
断了药的孩子们再次被推向了生死的边缘。一片药，掰开揉碎分成几次吃，吃完了，就再也没有了。
群里的患儿家长们疯狂地到处求药，但是已经没有人能再买到氯巴占了。
那些曾经因为吃上氯巴占而病情好转的孩子们，再次面临病情加剧的风险，不断有孩子因为病情得不到控制离开人世。
走投无路的家长们决定联名向社会发出求助信——《如何让我们的孩子活下去》。
他们在信里说，“我们无意挑战国家对精神药品的管控政策，只希望“给我们一个合法的渠道，让我们这些真正需要氯巴占的孩子们，正大光明地吃上药。”
一字一句，饱含绝望。
（图源：凤凰WEEKLY）
02
救命药上市，重新燃起希望曙光
幸运的是，他们的诉求终于引发了社会极大的